루게릭병(ALS) 치료와 관련해 부산대 분자생물학과 박범준 교수 연구팀이 개발한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 미국 식품의약국(FDA)의 인정을 받았다.

박 교수 연구팀은 운동신경세포의 보존과 운동능력을 유지시킬 수 있는 루게릭병(ALS) 치료 최종 후보 물질 'PRG-A-04'을 얻었다. 

이 물질을 찾기 위해 연구팀은 다양한 물질들을 발굴·선별했다. 이후 생체 이용률은 향상시키고, 세포독성은 최소화한 물질을 개발하기에 이르렀다. 

박 교수 연구팀의 이번 성과는 소아조로증(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018년)과 성인조로증(Werner Syndrome, 2020년)에 이어 벌써 세 번째다.

루게릭병은 대표적인 희귀질환으로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병이다.

치료제가 없어 전 세계적으로 고통 받는 환자가 많다. 새롭고 효과적인 치료법이 거의 없어 환자들은 고통에 속수무책일 수 밖에 없다. 이에 우수한 약효와 더불어 안전성 및 투약 편의성 측면에서도 개선된 새로운 치료제 개발의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.

이 연구팀이 개발한 신약 후보 물질은 명확한 병리적 특징에 기반한 새로운 개념의 치료제다. 루게릭병 모델 마우스(쥐)의 사지 근육 회복 등 저하된 운동능력을 향상시키고 수명 연장 및 루게릭병(ALS) 발생을 지연시키는 효능이 검증돼 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것이라는 게 부산대 측의 설명이다. 

박 교수는 "우리의 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정됐다는 것은, 이를 통해 신약 허가 기간 단축 및 시판 허가까지의 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병(ALS) 환자를 위한 신약 접근성 및 치료 기회 확대라는 소기의 목표 달성에 더욱 다가갔음을 의미한다"고 소감을 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 환자가 10만명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다.

부산대 연구팀은 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 연구 개발 비용의 25%(임상 비용의 50%) 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판 후 7년 간 시장독점권 부여 등의 혜택을 받는다. 여기에 후속 개발·상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용도 이뤄진다.

박 교수는 기존의 연구개발(R&D) 성과를 기반으로 2017년 부산대기술지주의 제21호 자회사로 '피알지에스앤텍'을 창업해 루게릭병 및 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.

부산대 측은 "루게릭병 치료제는 이번 희귀의약품 지정에 따라 신속심사 프로그램을 통해 빠른 인허가는 물론 내년 중 임상 1상에 진입할 것으로 기대하고 있다"고 전했다.
<기사제공: 뉴시스>